В России выстроена системная работа с пациентами гематологического и онкологического профиля детского возраста. Об этом сказал член Комитета Государственной Думы РФ по охране здоровья, научный руководитель НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева, президент Национального общества детских гематологов и онкологов, академик РАН Александр РУМЯНЦЕВ на пресс-конференции, приуроченная к Международному дню детей, больных раком, который отмечается 15 февраля.
Достояние всей страны
Система оказания помощи по профилю «детская онкология» выстраивалась в течение последних 30 лет. На первом этапе предстояло собрать всех профильных пациентов в детских многопрофильных учреждениях, вывести их из системы онкологической помощи взрослым. Служба создавалась с учетом специфики оказания помощи именно при детских онкозаболеваниях, среди которых 50% приходится на гемобластозы, 25% – на опухоли центральной и периферической нервной системы.
Качественно оказывать такую помощь возможно только в многопрофильных детских больницах, поскольку она междисциплинарная – например, при лечении опухоли головного мозга в лечении участвуют 8 специалистов. Протокол ведения такого пациента должны знать не только в федеральном центре, он должен стать регламентом работы в субъектах Федерации. Поэтому вторым этапом работы стала организация в регионах многопрофильных центров для лечения онкобольных детей (сегодня их 64 в РФ) и подготовка кадров для этих учреждений.
Кроме того, организация системы онкопомощи детям должна была позволить быстро внедрять новые технологии в практику в субъектах Федерации, организовывать многоцентровые клинические исследования. Сегодня такие исследования ведутся в федеральных центрах – НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева, НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина, НМИЦ онкологии им. Н.Н. Петрова и др.
«Другими словами, мы организовали протокольную систему, жестко регламентированную, в которой были прописаны все условия функционирования – от того, как ты здороваешься с ребенком, до того, как с ним прощаешься после успешного лечения». Кроме того, выстроенную систему нужно было сделать достоянием субъектов Федерации и втянуть их в общую работу: «Невозможно пациентов брать в федеральные центры, лечить их от начала до конца, потому что ребенок с онкологическим заболеванием наблюдается 5 лет, и мы в течение этих 5 лет должны получить результат».
Будущее именно за такой системной организацией работы, убежден ученый: «Потому что за нами идет неонатология и другие разделы педиатрии. Это работу мы реализовали. Гордимся тем, что у нас общее дело, и мы можем себе позволить применять инновационные методы терапии во всей стране».
Победа над лейкозом
Особый предмет гордости – достижения в области лечения острого лимфобластного лейкоза. Итоги работы в этом направлении дали фантастические результаты: в НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева выживают 90% пациентов с этим заболеванием, 84% из них имеют длительные ремиссии.
Но в центре пошли дальше и с появлением новых лекарств, в частности препаратов иммунотерапии, стали проводить лечение совместно химио- и иммунопрепаратами. Сейчас в федеральных клиниках его прошли 177 пациентов. Как с гордостью заявляет академик РАН, все пациенты живы, у всех достигнута ремиссия, лишь 7 пациентов из этой группы имеют молекулярные рецидивы, и для них планируют использовать трансплантацию костного мозга».
«В течение моей жизни от 7% выздоравливающих детей мы вышли на уровень 90-95% при остром лимфобластном лейкозе. Это революция! Каждый ребенок, больной онкологическим заболеванием, должен выздороветь!».
Пионеры в трансплантации костного мозга
Служба детской онкологии – зачинщик и пионер в организации в стране трансплантации костного мозга, которая является основным методом лечения опухолей кроветворной, иммунной систем у детей, подростков и взрослых. Сейчас в педиатрии производится больше 800 трансплантаций в год, и их количество растет.
В рамках нацпроекта «Здравоохранение» и федеральной программы «Борьба с онкологическими заболеваниями» вводятся в строй 5 центров детской гематологии и онкологии, которые будут обладать всем необходимым инструментарием и компетенциями, в том числе и трансплантационными службами. Такие центры уже построены в Казани, Уфе, Воронеже, до 1 июня 2024 года планируется ввести в строй центры в Ростове-на-Дону и Краснодаре. Таким образом, к 2025 году получится выйти на основной показатель, к которому стремятся – примерно 1,5 тыс. трансплантаций костного мозга в год,
Ученый отметил также большую работу подобного центра в Морозовской детской больнице в Москве, где смогли собрать «под одной крышей» всех профильных пациентов. Данная клиника стала самым крупным региональным центром, в котором 375 коек. «Это специализированная служба, которой раньше не существовало. Москва сумела создать целый ряд условий для ведения этих пациентов, включая даже медико-социальные центры для детей и родителей, где наши пациенты могут получать лечение», – отозвался он о работе коллег.
На переднем крае науки
Уже 5 лет детские онкологи первыми в стране проводят CAR-T терапию – прогрессивный метод лечения злокачественных опухолей генно-модифицированными рецепторами T-клеток у больных острым лимфобластным лейкозом. Это передовой край науки, и уже больше 120 пациентов получили такое лечение, отметил Александр Румянцев, отметив: «Это абсолютно смертельные больные, которым ничем не могли помочь, сегодня они имеют 60% уровень выживаемости». По его словам, технология теперь распространяется по федеральным центрам.
С появлением законодательства в этой области теперь есть возможность в госпитальных формах, без регулятора, проводить эти исследования, применять лечение препаратами off-label, без инструкции, на основании собственных научных достижений. «Поэтому быстро двигаемся в этом направлении», – заключил он.
Неонатальный скрининг позволит расширить помощь
С 2023 года в работу неонатальных служб РФ была включена программа расширенного скрининга новорожденных. Тестирование новорожденных на наличие наследственных заболеваний выросло с 5 до 36 нозологий, в скрининг были включены наследственные болезни обмена, первичные иммунодефицитные состояния и спинально-мышечная атрофия (СМА).
Скрининг на иммунодефициты, который, кстати, проводится с помощью разработанных в службе детской онкологии диагностических методов, позволил обнаружить уже около 200 случаев иммунодефицита. Из них 30 новорожденных оказались с тяжелой комбинированной формой иммунологической недостаточности, то есть это именно те пациенты, у которых формируются онкологические болезни. И все они получили лечение в виде трансплантации костного мозга.
Расширить доступность такой помощи, шире захватить ситуацию, как сказал Александр Румянцев, позволят 15 центров, которые в 2025-м году начнут оказывать трансплантологическую помощь детям, возьмут на себя первичные иммунодефициты и аутовоспалительные заболевания.
Вакцина против вирусов
Мысль о том, что раковые клетки передаются, не совсем адекватна, отметил Александр Румянцев: «Оказалось, что самыми важными являются ошибки иммунного ответа, который должен был бы уничтожать все клетки-мутанты, появляющиеся у человека. А у него есть ошибки, которые приводят к развитию опухолевых заболеваний. И мы, когда устанавливаем генетическую суть этих ошибок, можем фактически подобрать лечение, направленное таргетно, то есть точечно, на этот дефект, и таким образом предупредить развитие заболевания», – рассказал докладчик.
В детской практике врачам часто приходится иметь дело с пациентами, у которых первая «конфликтная ситуация», первая «ошибочная» клетка появляется внутриутробно. И одной из причин этого может быть вирусное заболевание матери. Речь идет, например, о вирусах группы герпес, среди которых только вирус Эпштейна-Барра имеет 150 разных серотипов. Эти вирусы могут реактивироваться и вызывать развитие иммунных ошибок, они ускользают от иммунного ответа и вызывают развитие опухолей, прежде всего опухолей кроветворной, иммунной системы, что характерно прежде всего для детей.
Поэтому сейчас усилия исследователей направлены на разработку онковакцин. Это, как пояснил Александр Григорьевич, не просто вакцины против конкретных видов рака, они направлены против вирусов. Например, вакцина против Эпштейн-Барра блокирует вирус и не дает ему возможность производить расстройства в клетке.
По мнению ученого, разработка онковакцин – это перспективное направление, которое сможет успешно конкурировать с другими методами воздействия на иммунную систему с целью заставить ее работать. Уже сейчас есть разработки, которые используют для лечения больных ракам. Он оговорил при этом, что эта работа носит пока экспериментальный характер, до апробации и получения отдаленных результатов может пройти немало времени.
«Мы хорошо себя представляем, что инновационные продукты, которые сейчас появляются, в том числе в нашей стране, в том числе производимые российскими фармкомпаниями, являются нашим достоянием. Это возможность излечивать наших пациентов в федеральных центрах с максимально быстрым запуском в субъектах Федерации, для того чтобы мы получили высокие общие результаты», – заключил Александр Румянцев.
Достояние всей страны
Система оказания помощи по профилю «детская онкология» выстраивалась в течение последних 30 лет. На первом этапе предстояло собрать всех профильных пациентов в детских многопрофильных учреждениях, вывести их из системы онкологической помощи взрослым. Служба создавалась с учетом специфики оказания помощи именно при детских онкозаболеваниях, среди которых 50% приходится на гемобластозы, 25% – на опухоли центральной и периферической нервной системы.
Качественно оказывать такую помощь возможно только в многопрофильных детских больницах, поскольку она междисциплинарная – например, при лечении опухоли головного мозга в лечении участвуют 8 специалистов. Протокол ведения такого пациента должны знать не только в федеральном центре, он должен стать регламентом работы в субъектах Федерации. Поэтому вторым этапом работы стала организация в регионах многопрофильных центров для лечения онкобольных детей (сегодня их 64 в РФ) и подготовка кадров для этих учреждений.
Кроме того, организация системы онкопомощи детям должна была позволить быстро внедрять новые технологии в практику в субъектах Федерации, организовывать многоцентровые клинические исследования. Сегодня такие исследования ведутся в федеральных центрах – НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева, НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина, НМИЦ онкологии им. Н.Н. Петрова и др.
«Другими словами, мы организовали протокольную систему, жестко регламентированную, в которой были прописаны все условия функционирования – от того, как ты здороваешься с ребенком, до того, как с ним прощаешься после успешного лечения». Кроме того, выстроенную систему нужно было сделать достоянием субъектов Федерации и втянуть их в общую работу: «Невозможно пациентов брать в федеральные центры, лечить их от начала до конца, потому что ребенок с онкологическим заболеванием наблюдается 5 лет, и мы в течение этих 5 лет должны получить результат».
Будущее именно за такой системной организацией работы, убежден ученый: «Потому что за нами идет неонатология и другие разделы педиатрии. Это работу мы реализовали. Гордимся тем, что у нас общее дело, и мы можем себе позволить применять инновационные методы терапии во всей стране».
Победа над лейкозом
Особый предмет гордости – достижения в области лечения острого лимфобластного лейкоза. Итоги работы в этом направлении дали фантастические результаты: в НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева выживают 90% пациентов с этим заболеванием, 84% из них имеют длительные ремиссии.
Но в центре пошли дальше и с появлением новых лекарств, в частности препаратов иммунотерапии, стали проводить лечение совместно химио- и иммунопрепаратами. Сейчас в федеральных клиниках его прошли 177 пациентов. Как с гордостью заявляет академик РАН, все пациенты живы, у всех достигнута ремиссия, лишь 7 пациентов из этой группы имеют молекулярные рецидивы, и для них планируют использовать трансплантацию костного мозга».
«В течение моей жизни от 7% выздоравливающих детей мы вышли на уровень 90-95% при остром лимфобластном лейкозе. Это революция! Каждый ребенок, больной онкологическим заболеванием, должен выздороветь!».
Пионеры в трансплантации костного мозга
Служба детской онкологии – зачинщик и пионер в организации в стране трансплантации костного мозга, которая является основным методом лечения опухолей кроветворной, иммунной систем у детей, подростков и взрослых. Сейчас в педиатрии производится больше 800 трансплантаций в год, и их количество растет.
В рамках нацпроекта «Здравоохранение» и федеральной программы «Борьба с онкологическими заболеваниями» вводятся в строй 5 центров детской гематологии и онкологии, которые будут обладать всем необходимым инструментарием и компетенциями, в том числе и трансплантационными службами. Такие центры уже построены в Казани, Уфе, Воронеже, до 1 июня 2024 года планируется ввести в строй центры в Ростове-на-Дону и Краснодаре. Таким образом, к 2025 году получится выйти на основной показатель, к которому стремятся – примерно 1,5 тыс. трансплантаций костного мозга в год,
Ученый отметил также большую работу подобного центра в Морозовской детской больнице в Москве, где смогли собрать «под одной крышей» всех профильных пациентов. Данная клиника стала самым крупным региональным центром, в котором 375 коек. «Это специализированная служба, которой раньше не существовало. Москва сумела создать целый ряд условий для ведения этих пациентов, включая даже медико-социальные центры для детей и родителей, где наши пациенты могут получать лечение», – отозвался он о работе коллег.
На переднем крае науки
Уже 5 лет детские онкологи первыми в стране проводят CAR-T терапию – прогрессивный метод лечения злокачественных опухолей генно-модифицированными рецепторами T-клеток у больных острым лимфобластным лейкозом. Это передовой край науки, и уже больше 120 пациентов получили такое лечение, отметил Александр Румянцев, отметив: «Это абсолютно смертельные больные, которым ничем не могли помочь, сегодня они имеют 60% уровень выживаемости». По его словам, технология теперь распространяется по федеральным центрам.
С появлением законодательства в этой области теперь есть возможность в госпитальных формах, без регулятора, проводить эти исследования, применять лечение препаратами off-label, без инструкции, на основании собственных научных достижений. «Поэтому быстро двигаемся в этом направлении», – заключил он.
Неонатальный скрининг позволит расширить помощь
С 2023 года в работу неонатальных служб РФ была включена программа расширенного скрининга новорожденных. Тестирование новорожденных на наличие наследственных заболеваний выросло с 5 до 36 нозологий, в скрининг были включены наследственные болезни обмена, первичные иммунодефицитные состояния и спинально-мышечная атрофия (СМА).
Скрининг на иммунодефициты, который, кстати, проводится с помощью разработанных в службе детской онкологии диагностических методов, позволил обнаружить уже около 200 случаев иммунодефицита. Из них 30 новорожденных оказались с тяжелой комбинированной формой иммунологической недостаточности, то есть это именно те пациенты, у которых формируются онкологические болезни. И все они получили лечение в виде трансплантации костного мозга.
Расширить доступность такой помощи, шире захватить ситуацию, как сказал Александр Румянцев, позволят 15 центров, которые в 2025-м году начнут оказывать трансплантологическую помощь детям, возьмут на себя первичные иммунодефициты и аутовоспалительные заболевания.
Вакцина против вирусов
Мысль о том, что раковые клетки передаются, не совсем адекватна, отметил Александр Румянцев: «Оказалось, что самыми важными являются ошибки иммунного ответа, который должен был бы уничтожать все клетки-мутанты, появляющиеся у человека. А у него есть ошибки, которые приводят к развитию опухолевых заболеваний. И мы, когда устанавливаем генетическую суть этих ошибок, можем фактически подобрать лечение, направленное таргетно, то есть точечно, на этот дефект, и таким образом предупредить развитие заболевания», – рассказал докладчик.
В детской практике врачам часто приходится иметь дело с пациентами, у которых первая «конфликтная ситуация», первая «ошибочная» клетка появляется внутриутробно. И одной из причин этого может быть вирусное заболевание матери. Речь идет, например, о вирусах группы герпес, среди которых только вирус Эпштейна-Барра имеет 150 разных серотипов. Эти вирусы могут реактивироваться и вызывать развитие иммунных ошибок, они ускользают от иммунного ответа и вызывают развитие опухолей, прежде всего опухолей кроветворной, иммунной системы, что характерно прежде всего для детей.
Поэтому сейчас усилия исследователей направлены на разработку онковакцин. Это, как пояснил Александр Григорьевич, не просто вакцины против конкретных видов рака, они направлены против вирусов. Например, вакцина против Эпштейн-Барра блокирует вирус и не дает ему возможность производить расстройства в клетке.
По мнению ученого, разработка онковакцин – это перспективное направление, которое сможет успешно конкурировать с другими методами воздействия на иммунную систему с целью заставить ее работать. Уже сейчас есть разработки, которые используют для лечения больных ракам. Он оговорил при этом, что эта работа носит пока экспериментальный характер, до апробации и получения отдаленных результатов может пройти немало времени.
«Мы хорошо себя представляем, что инновационные продукты, которые сейчас появляются, в том числе в нашей стране, в том числе производимые российскими фармкомпаниями, являются нашим достоянием. Это возможность излечивать наших пациентов в федеральных центрах с максимально быстрым запуском в субъектах Федерации, для того чтобы мы получили высокие общие результаты», – заключил Александр Румянцев.